核心指标
0
编辑精确度
0
基因疗法临床试验
0
单碱基分辨率
0
脱靶率
Core technologies
核心能力矩阵
从基因编辑到生物制药，全栈生物技术能力覆盖基础研究到产业落地。
CRISPR-Cas9 编辑
RNA 引导的核酸酶精准切割双链 DNA，支持基因敲除、敲入与大片段删除
碱基编辑
无需双链断裂即可实现 C→T 或 A→G 单碱基转换
先导编辑
搜索并替换任意碱基序列，支持小片段插入与删除
Architecture
基因工程技术栈
从 sgRNA 设计到递送载体、从体外编辑到体内治疗的全链路技术架构。
靶点设计层
AI 辅助 sgRNA 设计、脱靶预测与 PAM 位点扫描
编辑工具层
Cas9/Cas12a/Cas13 核酸酶、碱基编辑器与先导编辑器
递送系统层
AAV/LNP/电穿孔/RNP 多模态递送与组织靶向
质控验证层
NGS 脱靶检测、功能验证与长期安全性监测
Comparison
行业对照
与传统方案关键指标对比（统一测试环境）。
| 指标 | Candies Biotech | 传统方案 |
|---|---|---|
| 编辑精确度 | 99.7% | 95.2% |
| 脱靶率 | <0.1% | 1.2% |
| 递送效率 | 92% | 78% |
| 临床管线数 | 200+ | 45 |
Roadmap
研发路线图
从基础研究到临床转化的关键里程碑与项目节点。
- Phase I已完成
CRISPR 2.0 平台发布
完成新一代高保真 Cas9 变体开发，脱靶率降低至 0.05% 以下。
- Phase II进行中
AAV 基因治疗 IND 获批
针对遗传性视网膜病变的 AAV 基因治疗 IND 获 FDA 批准，进入临床试验。
- Phase III规划中
体内碱基编辑临床
计划启动体内碱基编辑治疗镰状细胞病的 I/II 期临床试验。
Use cases
应用场景
从实验室研究到产业落地，覆盖生物科技全应用域。
医疗应用
遗传病基因治疗
针对单基因遗传病的体内基因修正，如血友病、地中海贫血
CAR-T 细胞疗法
基因编辑 T 细胞以靶向肿瘤抗原，用于血液肿瘤治疗
基因诊断
CRISPR-based 快速分子诊断，如 SHERLOCK/DETECTR 平台
农业应用
抗病品种培育
编辑作物抗病基因，减少农药使用
产量性状改良
优化光合效率、粒型等产量相关基因
工业应用
工程菌株构建
编辑微生物基因组以生产生物燃料、药物前体
基因驱动害虫控制
利用基因驱动技术控制疟疾蚊媒等害虫种群
Case studies
案例研究
从实验室到临床、从研发到产业的真实案例前后对比。
眼科
遗传性视网膜病变基因治疗
AAV 载体递送 RPE65 基因，恢复 Leber 先天性黑矇患者视力。
改进前
患者完全失明
改进后
恢复功能性视力
- 视力改善 90%
- 随访期 4年
血液科
镰状细胞病碱基编辑治疗
体外碱基编辑造血干细胞 BCL11A 增强子，重激活胎儿血红蛋白。
改进前
频繁血管阻塞危象
改进后
治疗后 12 个月无危象
- HbF 水平 >40%
- 输血需求 消除
肿瘤科
CAR-T 治疗复发难治淋巴瘤
CRISPR 编辑通用型 CAR-T 细胞，靶向 CD19 治疗 B 细胞淋巴瘤。
改进前
化疗无效，预期生存 6 个月
改进后
完全缓解率 70%
- 完全缓解 70%
- 制备时间 5天
Gene Engineering
基因编辑技术
CRISPR-Cas9、碱基编辑、先导编辑、基因治疗载体与合成基因组等核心技术要点与工程边界说明。
CRISPR-Cas9 系统
核心源自细菌适应性免疫的 RNA 引导核酸酶，已成为最广泛使用的基因编辑工具。
sgRNA 设计
20nt 靶向序列 + scaffold RNA，引导 Cas9 至基因组特定位点
PAM 识别
SpCas9 识别 NGG PAM 序列，限制可编辑位点范围
双链断裂修复
NHEJ 产生插入/缺失突变，HDR 实现精准替换
碱基编辑器
前沿融合脱氨酶的 Cas9 切口酶，无需双链断裂即可实现单碱基转换。
CBE (胞嘧啶碱基编辑器)
C→T 转换，用于纠正 C·G → T·A 点突变
ABE (腺嘌呤碱基编辑器)
A→G 转换，用于纠正 A·T → G·C 点突变
编辑窗口
通常在 PAM 远端 4-8 位实现高效编辑
FAQ
常见问题
技术原理、应用边界与工程现状说明。