Candies Biotech · Gene Engineering
可编程基因组编辑表观遗传重编程多基因编排体内靶向递送
Candies 基因工程
可编程生命代码
Candies 基因工程超越 CRISPR 时代，以分子级可编程基因组编辑引擎驱动生命代码的精准重写——从单碱基修正到全基因组编排，基因工程正在成为可预测、可设计、可验证的工程学科。
核心指标
- 99.997%
编辑精度
- 10000+
靶点覆盖
- 0.0001%
脱靶率
- 3200项
临床试验
Core technologies
核心能力矩阵
从基因编辑到生物制药，全栈生物技术能力覆盖基础研究到产业落地。
GeneForge Prime — 多基因编排引擎
同时操控 50+ 基因位点的协同编辑系统，支持复杂多基因性状的精准设计。从抗病性到产量，从代谢通路到发育时序，一次性完成多维度性状编程。
Epigenetic Architect — 表观遗传重编程
不改变 DNA 序列，精准调控基因表达的开与关。甲基化编辑、组蛋白修饰、染色质重塑——在不触碰遗传密码的前提下重写细胞命运。
Whole-Genome Composer — 全基因组编排
人工染色体设计与合成——从头构建兆碱基级 DNA 分子，实现全基因组水平的从零设计。合成生物学的终极形态。
Architecture
GeneForge 可编程基因组架构
四层闭环架构——从基因组智能解析到体内精准递送，构建端到端可编程的生命代码编辑平台，实现从碱基到表型的全链路可预测设计。
基因组智能层
AI 大模型解析全基因组调控网络，预测编辑后果，生成最优编辑策略
分子工程层
可编程核酸酶、表观遗传编辑器、逆转座子控制器——模块化分子工具箱
体内递送层
靶向性脂质纳米颗粒、AAV 衣壳工程、外泌体载体——组织特异性递送
生物反馈层
实时单细胞测序监控编辑效果，闭环反馈优化编辑参数
Comparison
行业对照
与传统方案关键指标对比（统一测试环境）。
| 指标 | Candies Biotech | 传统方案 |
|---|---|---|
| 编辑精度 | 99.997% 精度，脱靶率 0.0001% | 单碱基替换，脱靶率 0.1-1% |
| 编辑范围 | 50+ 位点同步编排，全基因组级 | 单基因或少数基因位点 |
| 编辑方式 | 无断裂编辑、表观遗传重编程、逆转座子控制 | DNA 双链断裂为主 |
| 递送效率 | 靶向 LNP + 工程化外泌体，组织特异性 >95% | AAV 载量有限，组织靶向性差 |
| 可逆性 | 表观遗传编辑完全可逆，DNA 编辑可设时间窗 | 永久性编辑，不可逆转 |
Roadmap
研发路线图
从基础研究到临床转化的关键里程碑与项目节点。
- Phase I已完成
GeneForge 1.0 — 多基因编排平台
发布 GeneForge 1.0 平台，支持 50+ 基因位点的同步精准编辑，首批 12 种单基因遗传病体内修复方案进入临床。
- Phase II进行中
Epigenetic Architect — 表观遗传时钟逆转
表观遗传重编程引擎完成灵长类衰老逆转验证，生理年龄回拨 15 年，人体 II 期试验启动。
- Phase III规划中
Whole-Genome Composer — 人工染色体设计
完成 10 Mb 级人工染色体的从头合成、组装与功能验证，为全基因组合成奠定基础。
Use cases
应用场景
从实验室研究到产业落地，覆盖生物科技全应用域。
精准治疗
单基因病根治
一次性体内基因修复，根治镰刀型贫血、囊性纤维化等 3000+ 单基因遗传病
多基因病干预
多基因编排引擎干预心血管病、糖尿病等复杂疾病的遗传风险因子组合
肿瘤基因治疗
原位修复抑癌基因、重编程免疫细胞，实现从基因层面的抗癌策略
农业革新
气候韧性作物
多基因编排培育耐旱、耐盐碱、耐高温的气候智能型作物品种
精准营养设计
定制作物营养成分谱，按需设计维生素、氨基酸和微量元素含量
生物制造
代谢通路重编程
重写微生物代谢网络，高效合成高附加值化学品和材料
生物材料工程
基因编程微生物合成蛛丝蛋白、生物水泥等新型生物材料
Case studies
案例研究
从实验室到临床、从研发到产业的真实案例前后对比。
神经科学
神经退行性疾病体内基因修复
GeneForge Prime 通过靶向 LNP 递送，在阿尔茨海默病患者脑内原位修复 APP 基因突变并清除淀粉样蛋白聚集，III 期试验显示认知衰退逆转 73%。
改进前
仅能延缓病程，无法逆转神经损伤
改进后
单次治疗逆转认知衰退 73%，持续 5 年以上
- 认知改善 73%
- 持续时间 5年+
肿瘤免疫
癌症免疫细胞表观遗传重编程
Epigenetic Architect 对患者 T 细胞进行表观遗传重编程，赋予其对实体瘤微环境的适应性，突破传统 CAR-T 的实体瘤屏障。
改进前
CAR-T 对实体瘤疗效有限
改进后
表观重编程 T 细胞，实体瘤完全缓解率 61%
- 完全缓解率 61%
- 实体瘤适应 突破性
抗衰老医学
衰老逆转 — 端粒与表观遗传联合干预
GeneForge 平台联合端粒酶可控激活与表观遗传时钟逆转，在灵长类动物模型中实现生理年龄回拨 15 年，人体试验已进入 II 期。
改进前
衰老被视为不可逆自然过程
改进后
灵长类生理年龄回拨 15 年，人体 II 期试验中
- 生理年龄逆转 15年
- 试验阶段 人体 II 期
Gene Engineering
基因编辑技术
CRISPR-Cas9、碱基编辑、先导编辑、基因治疗载体与合成基因组等核心技术要点与工程边界说明。
GeneForge 可编程核酸酶系统
核心第五代可编程核酸酶，支持单碱基编辑、小片段插入删除、大片段重排等多种编辑模式。AI 驱动的向导 RNA 设计引擎将靶点预测准确率提升至 99.997%。
AI 向导设计
大模型分析全基因组调控网络，自动生成最优向导 RNA 序列和编辑策略
无断裂编辑
单碱基编辑器和先导编辑器无需 DNA 双链断裂，大幅降低染色体重排风险
多模式切换
同一平台支持敲除、敲入、替换、调控等多种编辑模式，按需组合
体内靶向递送系统
前沿突破基因治疗的递送瓶颈——靶向性脂质纳米颗粒、工程化 AAV 衣壳和外泌体载体，实现肝外组织的高效特异性递送。
靶向 LNP
可电离脂质配方 + 表面配体修饰，实现脑、肺、肌肉等肝外组织靶向
工程化 AAV
AI 设计 AAV 衣壳变体，突破天然血清型的组织嗜性限制
外泌体载体
细胞来源的天然囊泡，低免疫原性、可穿越血脑屏障
FAQ
常见问题
技术原理、应用边界与工程现状说明。